Gentherapie - gepatcht genoom

Christiane Fux studeerde journalistiek en psychologie in Hamburg. De ervaren medisch redacteur schrijft sinds 2001 tijdschriftartikelen, nieuws en feitelijke teksten over alle denkbare gezondheidsonderwerpen. Naast haar werk voor is Christiane Fux ook actief in proza. Haar eerste misdaadroman verscheen in 2012 en ze schrijft, ontwerpt en publiceert ook haar eigen misdaadspelen.

Meer berichten van Christiane Fux Alle inhoud van wordt gecontroleerd door medische journalisten.

Fouten in het genetisch materiaal kunnen vandaag in theorie al gericht verholpen worden. Maar gentherapie staat nog in de kinderschoenen - de risico's zijn groot.

Aangeboren of verworven genetische defecten zijn de oorzaak van veel aandoeningen - van erfelijke ziekten tot kanker. Gentherapie is meestal gericht op het compenseren of corrigeren van fouten in de genetische samenstelling.

Substitutietherapie - Vaste code

De hoogste discipline van gentherapie is waarschijnlijk substitutietherapie. Het gaat erom zieke genen in het lichaam in te ruilen voor gezonde. In het optimale geval hoeft een dergelijke therapie maar één keer te worden toegepast.

Voor substitutietherapie moeten medische professionals therapeutische genen in de lichaamscellen van de patiënt kanaliseren. Virussen die een dergelijk proces hebben geperfectioneerd voor hun eigen reproductie, worden meestal gebruikt als transportvoertuigen. Eerst wordt het virus onschadelijk gemaakt, zodat de patiënt er niet ziek van wordt. Hiermee worden alle genen van het virus verwijderd die schadelijk kunnen zijn voor de mens. Maar dat werkt nog niet perfect: studies hebben herhaaldelijk zeer kritieke beloop van de ziekte aangetoond. Wetenschappers werken daarom aan methoden waarbij de virussen worden vervangen door meer compatibele kunstmatige transporters (vectoren).

De transporters kunnen worden geïnjecteerd in het bloed of weefsel (in vivo), of de artsen nemen cellen van de patiënt, die vervolgens in het laboratorium worden "geïnfecteerd" met de gezonde genen en vervolgens opnieuw worden geplant (ex vivo). Soms, zoals bij taaislijmziekte, is ook met ademspray succes geboekt. De effecten hielden echter slechts ongeveer 30 dagen aan.

Cystic fibrosis is een monogene ziekte waarbij slechts één gen defect is. De onderzoekers hopen momenteel vooral op hun genezing. Tot nu toe is de methode echter een droom van de toekomst voor de meeste mensen met genen. Gentherapie staat nog in de kinderschoenen en brengt grote risico's met zich mee.

In Duitsland krijgen daarom levensbedreigende patiënten, meestal kinderen voor wie geen andere geneeswijze bestaat, de voorkeur om met gentherapie te worden behandeld. De bekendste voorbeelden van deze toepassing zijn monogene immuunziekten waarbij slechts een enkel gen defect is, in het bijzonder ziekten van het immuunsysteem.

Hierbij is een beenmergdonatie vaak het enige vooruitzicht op genezing. Maar het vinden van een geschikte donor duurt vaak te lang en, indien onbehandeld, sterven patiënten zeer jong. Als onderdeel van gentherapie worden beenmergcellen uitgerust met het juiste gen en teruggebracht in het lichaam van de patiënt. In individuele gevallen is dit al gelukt.

Additietherapie - krachttraining voor genen

Additietherapie gaat over het versterken van bepaalde genfuncties. Een voorbeeld hiervan is de poging om genen in de immuuncellen te smokkelen die de afweer tegen kanker versterken. Deze vorm van gentherapie wordt tot nu toe slechts zeer zelden toegepast omdat de risico's ervan onvoldoende zijn onderzocht.

Onderdrukkingstherapie - Haal onruststokers weg

Het doel van suppressietherapie is precies het tegenovergestelde: het doel is hier om specifiek ongezonde genactiviteit te onderdrukken. Een mogelijk toepassingsgebied zou de therapie van HIV-geïnfecteerde mensen zijn, waarbij gentherapie wordt gebruikt om de verspreiding van de vieren in het bloed te stoppen.